La misión de los NIH es buscar conocimientos fundamentales sobre la naturaleza y el comportamiento de los sistemas vivos y la aplicación de ese conocimiento para mejorar la salud, prolongar la vida y reducir las enfermedades y la discapacidad.

Los Objetivos de la agencia son:

• fomentar descubrimientos creativos fundamentales, estrategias de investigación innovadoras y sus aplicaciones como base para, en última instancia, proteger y mejorar la salud;
• desarrollar, mantener y renovar los recursos científicos, humanos y físicos, que garanticen la capacidad de la nación para prevenir la enfermedad;
• ampliar la base de conocimientos en ciencias médicas y otras ciencias asociadas a fin de mejorar el bienestar económico de la nación y garantizar un retorno alto continuo de las inversiones públicas en investigación; y
• ejemplificar y promover el nivel más alto de integridad científica, responsabilidad pública y responsabilidad social en la conducción de la ciencia.

Para cumplir con estos objetivos, los NIH lideran y conducen programas diseñados para mejorar la salud de la nación, al llevar a cabo y apoyar investigaciones:

• sobre las causas, el diagnóstico, la prevención y la cura de las enfermedades humanas;
• sobre el proceso del crecimiento y el desarrollo del ser humano;
• sobre los efectos biológicos de los contaminantes ambientales;
• sobre la comprensión de los trastornos físicos, adictivos y mentales; y
• sobre la dirección de programas para recolectar, divulgar y compartir información sobre medicina y salud, incluido el desarrollo y el apoyo de bibliotecas médicas y la capacitación de bibliotecólogos médicos y otros especialistas en información sobre salud.